Gentherapie voor zeldzame oogziekte vergoed

december 28, 2020

Patiënten met een specifieke erfelijke netvliesaandoening kunnen volgend jaar behandeld worden met gentherapie. Dit heeft minister Van Ark van Medische Zorg eind december besloten na prijsonderhandelingen. Het Oogziekenhuis in Rotterdam, Amsterdam UMC en Radboudumc mogen deze nieuwe behandeling gaan uitvoeren. Het is de eerste keer in Nederland dat gentherapie wordt vergoed. 

De therapie is bedoeld voor mensen met een ernstige afwijking in het netvlies door een verandering in één bepaald gen, in dit geval het RPE65 gen. Deze zeer zeldzame aandoening, die bij circa een tot twee Nederlanders per jaar wordt geconstateerd, wordt ‘Leber congenitale amaurosis’ genoemd. Kinderen met deze erfelijke oogziekte zijn ernstig slechtziend vanaf geboorte. In de loop van hun leven verslechtert de functie van het netvlies steeds verder, wat meestal leidt tot blindheid voor het veertigste levensjaar.

Gentherapie

Gentherapie is een behandeling waarbij met een onschuldig virus een versie van een gezond gen in het lichaam wordt gebracht. Het gezonde gen moet dan de taak van het defecte gen overnemen. Deze zeer geavanceerde en veelbelovende therapie moest eerst uitgebreid getest worden, waardoor het meer dan 20 jaar duurde voordat met deze techniek mensen konden worden behandeld. Bij talrijke zieken waarbij defecte genen een belangrijk rol spelen kan deze therapie uitkomst bieden. Het nadeel is dat deze therapieën erg duur zijn, het voordeel is dat ze maar een of een paar keer moet worden gegeven.
Het oog staat vaak vooraan bij nieuwe behandeltechnieken zoals gen- en stamceltherapie. Dit komt doordat het oog heel goed te onderzoeken is met gedetailleerde technieken en de behandelingen precies kunnen worden toegediend met microchirurgische operaties. Daarnaast is de kans op ontsteking en bijwerkingen in het oog kleiner in vergelijking met andere organen. 

Netvliesaandoening

De nieuwe gentherapie (Luxturna) alleen geschikt voor mensen met een netvliesaandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het RPE65 gen. Verder heeft de therapie, die eenmalig wordt toegediend, alleen zin als het netvlies nog in een bepaalde mate werkt. Dat betekent dat slechts ongeveer 20 patiënten in Nederland voor deze behandeling in aanmerking komen, want de ziekte als gevolg van een defect RPE65 gen is erg zeldzaam. Toediening van het middel leidt doorgaans tot een relevante verbetering van het zicht bij deze ernstig visueel gehandicapte patiënten die anders blind zouden worden. Het gezichtsvermogen wordt echter niet meer ‘normaal’.
De gentherapie is al een tijdje goedgekeurd door de autoriteiten, maar er was nog geen overeenstemming over de prijs. Vanwege de hoge prijs van deze kostbare gentherapie techniek – enkele tonnen per behandeling – moest hier eerst worden onderhandeld voordat de therapie kon worden toegelaten in het basispakket.

Datum: 28 december
Bron: Het oogziekenhuis in Rotterdam

Meer nieuws


Lancering nieuwe mobile learning tool

juni 18, 2021
Makkelijker en effectiever kennis delen met een nieuwe leerinnovatie: WisbitsLeren wordt leuker en toegankelijker: kleine brokjes kennis delen in uiteenlopende vormenGeen externe ontwikkelaar meer nodig: Wisbits geeft de autonomie terug aan de ondernemer  Op 17 juni 2021 is tijdens het virtuele Rotterdamse LSH010 innovatieontbijt de leerinnovatie Wisbits met een feestelijke aankondiging gelanceerd. Hoe vang je de schat aan kennis […]

One in 100 deaths is by suicide

juni 18, 2021
WHO guidance to help the world reach the target of reducing suicide rate by one-third by 2030 Suicide remains one of the leading causes of death worldwide, according to WHO’s latest estimates, published today in “Suicide worldwide in 2019”.  Every year, more people die as a result of suicide than HIV, malaria or breast cancer – […]

Oogvereniging richt steunpunt op voor nieuwkomers met een visuele beperking

juni 17, 2021
Utrecht, 17 juni 2021 – In een gammele boot de oversteek maken naar Europa, in een vreemd land een hondsmoeilijke taal leren: vluchten is voor iedereen een overlevingsslag, en al helemaal voor vluchtelingen met een visuele beperking. Op 20 juni, de Internationale Dag van de Vluchteling, lanceert de Oogvereniging een speciaal steunpunt.  “Voor nieuwkomers met […]

Fuse

Dr Sunshine B.V.
Elevatorhuis
Parklaan 8
3016 BB Rotterdam


T 010 223 94 38
info@drsunshine.nl
KvK: 72611707

Dr Sunshine werkt samen met verschillende medische patiëntverenigingen, beroepsverenigingen, stichtingen en medisch specialisten. Dr Sunshine is ontwikkeld door philogirl